La FDA aprueba el primer tratamiento de tecnología de modificación genética de EEUU
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos anunció este viernes la aprobación de dos tratamientos para la anemia de células falciformes (SCD), uno de los cuales es el primer tratamiento disponible comercialmente en el país basado en tecnología de edición genética.
A través de un comunicado, la FDA informó de la aprobación de Casgevy y Lyfgenia para contrarrestar los efectos de este trastorno genético por el que los glóbulos rojos se vuelven rígidos y pegajosos al cambiar de forma de disco a forma de medialuna.
Casgevy es, además, el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, “lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica”, señala la agencia.
La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan a aproximadamente 100.000 personas en Estados Unidos. Es más común entre los afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también afecta a los hispanoamericanos.
El principal problema de la anemia falciforme es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo.
Los glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos, que puede causar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.
Los dos tratamientos aprobados se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican y reimplantan.
Casgevy es la primera terapia validada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología de edición del genoma que puede utilizarse para cortar ADN en áreas específicas, lo que permite editar (eliminar, agregar o reemplazar) con precisión el ADN.
La seguridad y eficacia de Casgevy se evaluó en un ensayo con 44 pacientes que tenían antecedentes graves y el resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves durante al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses.
En opinión de Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, la terapia génica “promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas”.
Te puede interesar
FDA de EEUU aprueba primera vacuna contra el chikungunya
La Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, en inglés) aprobó la primera vacuna contra el chikungunya, para personas mayores de 18 años.
Bioceánica contará con el primer puente inteligente del país
El futuro Puente de la Bioceánica se convertirá en la primera estructura vial inteligente de Paraguay. La megaobra incorporará un sistema inédito de monitoreo remoto en tiempo real desarrollado por el Consorcio Prointec. Esta tecnología permitirá al puente realizar un autodiagnóstico constante para detectar fallas estructurales antes de que requieran reparaciones costosas. El sistema funciona mediante sensores estratégicos distribuidos por toda la infraestructura física.
Docentes de Amambay en alerta ante el tratamiento de la Caja Fiscal en Diputados
El sector educativo de Amambay se mantiene en vigilia permanente ante la sesión del próximo martes 17 de marzo en la Cámara Baja. Advierten que, si los legisladores no aceptan las modificaciones del Senado, iniciarán un paro total de actividades en el departamento.
Últimas Noticias
Fiscala imputará a la madre de la niña autista agredida por su pareja en Pedro Juan Caballero
La agente fiscal Mirtha Martínez anunció que imputará por violación del deber de cuidado a la madre de la niña autista de seis años agredida en Pedro Juan Caballero. El padrastro ya se encuentra con prisión preventiva y afrontará proceso por violencia familiar y maltrato a niños y adolescentes.
Un joven de 24 años sufre un infarto fatal tras jugar piki vóley en Capitán Bado
Un joven de 24 años falleció tras sufrir un probable infarto agudo del miocardio luego de jugar piki vóley en la ciudad de Capitán Bado. La víctima sufrió una descompensación en su automóvil y llegó sin signos de vida a un centro asistencial de la mencionada ciudad.
El United inició oficialmente “contactos” por Orlando Gill
El club inglés Manchester United se encuentra negociando con San Lorenzo de Almagro el traspaso del paraguayo Orlando Gill. El club argentino también lo tazó oficialmente.